Двое малышей из Тульской области получили уникальную генную терапию

В этом году двое малышей со спинальной мышечной атрофией из Тулы и Богородицка прошли лечение в НМИЦ здоровья детей Минздрава России. Об этом сообщил губернатор Тульской области Дмитрий Миляев

Детям применили препарат «Золгенсма» - единственную в мире генную терапию однократного введения. Она помогает организму начать вырабатывать белок, необходимый для нормальной работы двигательных нейронов.

Заболевание у малышей удалось выявить в первый месяц жизни благодаря расширенному неонатальному скринингу на 38 наследственных заболеваний. После подтверждения диагноза в специализированном центре дети получили необходимое лечение при поддержке фонда «Круг добра».

Сейчас оба ребенка находятся дома, чувствуют себя хорошо и продолжают регулярно наблюдаться у специалистов.